Ada dua sasaran dari pengobatan anemia aplastik, yaitu mengurangi gejala dan merangsang sumsum tulang belakang untuk memproduksi tiga sel darah baru.
Jadi, cara pertama untuk mengobati anemia aplastik adalah dengan transfusi darah untuk menaikkan kadar eritrosit dan platelet. Meski bukan obat absolut untuk anemia aplastik, transfusi eritrosit dan platelet dapat mengurangi gejala seperti kelelahan atau pendarahan.
Pengobatan juga dapat membantu. Obat stimulan untuk sumsum tulang belakang umum diberikan, yang tujuannya agar sumsum tulang belakang semakin terpicu untuk memproduksi tiga sel darah baru.
Dokter juga dapat meresepkan antibiotik karena rendahnya kadar limfosit dalam tubuh. Idealnya, antibiotik dapat melindungi pasien dari infeksi sampai pasien bisa memproduksi lebih banyak limfosit baru.
Karena anemia aplastik dapat disebabkan oleh sistem imun yang menyerang stem cell, dokter juga dapat meresepkan obat imunosupresan. Tercatat, sebanyak 2 dari 3 pasien anemia aplastik membaik setelah diberikan imunosupresan.