7 Terobosan Medis Terbesar Dunia Tahun 2023, Major Milestone!

2. Teknik CRISPR gene-editing pertama untuk mengobati penyakit sel sabit

ilustrasi gen editing (freepik.com/freepik)

Pada bulan Januari 2013, makalah penting pertama yang menjelaskan penggunaan rangkaian genom bakteri untuk pengeditan gen—yang disebut "clustered regularly interspaced short palindromic repeats" atau disingkat CRISPR—diterbitkan.

Makalah penelitian terseubt menyoroti kemampuan menggunakan alat bakteri ini untuk menyederhanakan proses koreksi kelainan genetik.

Satu dekade kemudian, pada Desember 2023, akhirnya terwujud terapi gen pertama yang menggunakan alat CRISPR disetujui oleh FDA.

Obat ini dikembangkan bersama oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, sebuah startup yang didirikan bersama oleh Emmanuelle Charpentier, salah satu pemenang Hadiah Nobel atas penemuan CRISPR-nya.

Terapi yang disebut Casvegy ini mengobati pasien anemia sel sabit dengan terlebih dahulu membuang sebagian sel sumsum tulang, mengedit gen di dalam sel tersebut, lalu mentransplantasikannya kembali ke tubuh pasien.

Data yang dipaparkan Vertex beberapa hari setelah obat tersebut disetujui menunjukkan bahwa perubahan genetik masih bertahan empat tahun setelah pasien dirawat.

Ini hanyalah permulaan dari potensi terapi gen yang memanfaatkan teknologi CRISPR. Sudah ada lusinan obat yang sedang dalam proses klinis. Sejak CRISPR pertama kali ditemukan, para ilmuwan juga telah mengembangkan alat generasi berikutnya dengan teknologi yang memungkinkan pengeditan gen lebih tepat dan membuka pintu untuk mengedit gen di dalam tubuh pasien sendiri. Beberapa perusahaan bioteknologi yang memanfaatkan teknologi ini telah meluncurkannya dalam beberapa tahun terakhir, dan obat pertama yang dikembangkan menggunakan alat generasi berikutnya juga telah memasuki uji klinis.

3. Penemuan kemungkinan penyebab morning sickness

Morning sickness adalah gejala awal kehamilan yang sangat umum, dan 80 persen ibu hamil mengalaminya pada trimester pertama. Kini, para peneliti yakin mereka telah menemukannya.

Sebuah tim yang berasal dari AS, Inggris, dan Sri Lanka menemukan hubungan antara hormon yang disebut GDF15, yang diproduksi oleh janin di plasenta, dan morning sickness.

Temuan yang dipublikasikan dalam jurnal Nature pada 13 Desember 2023 ini menemukan perempuan dengan mual dan muntah parah serta kadar GDF15 dalam darah selama trimester pertama jauh lebih tinggi dibandingkan dengan perempuan yang tidak mengalami mual dan muntah.

Selain itu, perempuan yang lebih sensitif terhadap GDF15 menjadi yang paling terdampak, hal ini mungkin menjelaskan sedikitnya persentase perempuan yang menderita bentuk ekstrem dari morning sickness (disebut hiperemesis gravidarum).

Para peneliti mengatakan temuan ini dapat membantu mengobati perempuan yang mengalami morning sickness, terutama yang parah, dengan menurunkan kadar hormon GDF15 selama kehamilan.

Baca Juga: Studi Menemukan Hormon Penyebab Morning Sickness

4. Obat pertama yang disetujui sepenuhnya untuk mengobati penyakit Alzheimer

ilustrasi obat-obatan (pexels.com/Callum Hilton)

Pada masa lalu, pengobatan penyakit Alzheimer ditandai dengan beberapa obat yang gagal dalam uji klinis. Namun, pada Juli 2023, FDA memberikan persetujuan penuh untuk obat baru yang disebut Leqembi.

Diproduksi oleh perusahaan farmasi Eisai dan Biogen, ini adalah obat pertama dari jenisnya yang terbukti memperlambat penurunan kognitif pada pasien awal penyaki Alzheimer.

Obat ini bekerja dengan menargetkan amiloid beta, komponen utama plak amiloid yang ditemukan di otak pasien pasien Alzheimer dan memengaruhi memori dan pikiran. Ini menandai plak yang perlu dibersihkan oleh sistem kekebalan tubuh, yang memperlambat gejala Alzheimer.

Obat ini diharapkan dapat memberi waktu lebih banyak kepada individu dengan penyakit Alzheimer, dan uji klinis telah menunjukkan bahwa obat tersebut dapat memperlambat penurunan kognitif, terutama pada orang dengan penyakit Alzheimer dini. Dengan memperlambat penurunan kognitif, obat tersebut dapat memberikan individu lebih banyak waktu untuk melakukan aktivitas yang mereka sukai.

5. Vaksin mRNA untuk mengobati kanker pankreas

Tim peneliti yang didanai oleh National Institutes of Health (NIH) telah mengembangkan vaksin mRNA yang dipersonalisasi dengan partner di BioNTech, untuk melawan kanker pankreas, salah satu bentuk kanker paling mematikan, dilansir ABC.

BioNTech melakukan pengurutan gen pada lebih banyak sampel untuk mengidentifikasi neoantigen—protein yang unik untuk sel kanker—yang dapat merangsang respons imun.

Dalam uji klinis awal, pasien menerima obat yang menghambat sel kanker untuk menekan sistem kekebalan tubuh, kemudian diberikan vaksin yang dipersonalisasi yang dibagi dalam sembilan dosis selama beberapa bulan.

Delapan belas dari 19 pasien berhasil mendapatkan vaksin yang dibuat untuk mereka dan 16 pasien cukup sehat untuk menerima setidaknya beberapa dosis, menurut NIH.

Sekitar setengah dari pasien melihat vaksin tersebut memicu sel T, sejenis sel sistem kekebalan yang menghancurkan sel yang terinfeksi, yang menargetkan sel kanker spesifik pada setiap pasien.

Di antara pasien yang melihat respons sistem kekebalan yang kuat, kankernya tidak kembali lagi setelah 1,5 tahun pengobatan, termasuk kemoterapi. Pada mereka yang tidak memiliki respons sistem kekebalan tubuh yang kuat, kanker akan muncul kembali dalam waktu satu tahun, menurut hasil yang dipublikasikan dalam jurnal Nature pada Mei 2023.

6. AI meningkatkan tingkat deteksi kanker payudara

ilustrasi artificial intelligence (pixabay.com/Gerd Altmann)

Kecerdasan buatan (AI) makin banyak digunakan dalam uji coba ilmiah, dan alat baru yang dikembangkan tahun ini membantu mendeteksi lebih banyak kanker payudara dibanding pemeriksaan pada manusia.

Alat yang diberi nama Mia dan dikembangkan oleh Imperial College London dan Kheiron Medical Technologies ini mendeteksi 13 persen lebih banyak kanker payudara tahap awal.

Dari dua fase uji coba dan peluncuran langsung, Mia mendeteksi 24 kanker dan membuat 70 perempuan lainnya dipanggil kembali, menurut rilis dari Imperial College London.

Dari perempuan yang dipanggil kembali, ditemukan kanker tambahan, yang meningkatkan tingkat deteksi kanker sebesar 13 persen.

Penelitian ini menunjukkan bahwa penggunaan AI dapat berfungsi sebagai jaring pengaman yang efektif—sebuah alat untuk mencegah tanda-tanda kanker yang tidak kentara.

7. Berkat AI, para peneliti menemukan obat yang dapat melawan resistansi antibiotik

Para peneliti telah berhasil memanfaatkan teknologi AI untuk merekayasa senyawa antibiotik baru yang ampuh melawan bakteri Staphylococcus aureus yang resistan terhadap obat (MRSA). Bakteri ini terkenal karena menyebabkan banyak kematian di seluruh dunia setiap tahunnya, dan antibiotik baru ini menandai langkah penting dalam melawan resistansi antibiotik—yang merupakan masalah kesehatan global yang mendesak.

Lebih dari itu, teknologi canggih ini telah memberikan para peneliti wawasan prediktif mengenai struktur molekul dan potensinya sebagai antibiotik, sehingga menyederhanakan proses penelitian dan pengembangan. Dengan memproses kumpulan data luas yang terdiri dari sekitar 39.000 senyawa dan menilai kemanjurannya terhadap MRSA, model AI telah dilatih untuk mengukur tidak hanya efektivitas antibiotik dari senyawa tersebut, tetapi juga toksisitasnya terhadap sel manusia.

Pembuatan data pelatihan memerlukan pemindaian terhadap 12 juta senyawa yang tersedia secara komersial, yang kemudian diklasifikasikan oleh AI ke dalam lima kategori berdasarkan prediksi aktivitas antibiotik terhadap MRSA. Pasca pengujian laboratorium terhadap 280 senyawa, muncul dua kandidat yang menjanjikan, dan percobaan pada tikus berikutnya menunjukkan penurunan sepuluh kali lipat pada infeksi MRSA pada kulit dan sistemik.

Terobosan ini, yang dicapai melalui penelitian antibiotik yang dibantu AI, mewakili era baru dalam perjuangan melawan resistansi bakteri. Teknologi ini telah menunjukkan potensi besar dalam mengidentifikasi dan mengembangkan antibiotik yang efektif melawan bakteri kebal seperti MRSA.