"First-in-human trial of CRISPR gene-editing therapy safely lowered cholesterol, triglycerides." American Heart Association. Diakses November 2025.
Survei Kesehatan Indonesia (SKI) 2023, Kementerian Kesehatan RI (PDF).
Sekali Infus, Terapi Gen Ini Bisa Turunkan Kolesterol hingga 60 Persen
Intinya sih...
- Terapi gen CRISPR CTX310 berhasil menurunkan kolesterol dan trigliserida hingga 60 persen hanya dengan satu kali infus.
- Uji coba fase pertama ini menunjukkan hasil aman tanpa efek samping serius.
- Jika terbukti efektif di uji lanjutan, terapi “sekali seumur hidup” ini bisa mengubah cara dunia menangani penyakit jantung.
Disclaimer: This summary was created using Artificial Intelligence (AI)
Sebuah uji klinis pertama di dunia baru saja mencatat sejarah! Untuk pertama kalinya, terapi berbasis CRISPR-Cas9, yaitu teknologi pengeditan gen yang mampu mengubah DNA di dalam tubuh manusia, berhasil menurunkan kadar kolesterol dan trigliserida secara signifikan hanya dengan satu kali infus.
Studi yang melibatkan 15 pasien ini dipresentasikan dalam American Heart Association Scientific Sessions 2025 di New Orleans, Amerika Serikat. Terapi eksperimental bernama CTX310™ ini menggunakan partikel lemak mikro untuk mengantarkan mekanisme pengeditan gen langsung ke hati, tempat gen bernama ANGPTL3 dinonaktifkan. Gen ini diketahui berperan besar dalam mengatur kadar lemak darah. Diketahui bahwa orang yang lahir dengan mutasi alami yang menonaktifkan ANGPTL3 memiliki kadar kolesterol dan trigliserida rendah seumur hidup tanpa efek berbahaya yang nyata, dan risiko penyakit kardiovaskular aterosklerotik seumur hidup yang lebih rendah.
Kolesterol turun hingga 60 persen
Hanya dua minggu setelah infus, kadar low-density lipoprotein (LDL) alias kolesterol jahat dan trigliserida para peserta menurun drastis, yaitu hingga 60 persen pada dosis tertinggi, dan tetap rendah setidaknya selama 60 hari pemantauan. Hasil ini jauh melampaui ekspektasi para peneliti yang awalnya menargetkan penurunan 30–40 persen.
“Ini benar-benar belum pernah terjadi. Satu kali terapi yang bisa menurunkan kolesterol dan trigliserida sekaligus,” ujar Dr. Luke J. Laffin, ahli jantung pencegahan dari Cleveland Clinic yang memimpin penelitian, dilansir American Heart Association.
Tidak ada efek samping serius yang dilaporkan, hanya keluhan ringan seperti nyeri punggung dan mual setelah infus yang hilang dalam beberapa hari. Semua peserta akan terus dipantau hingga 15 tahun sesuai rekomendasi FDA untuk terapi berbasis CRISPR.
Menurut Dr. Steven Nissen, salah satu peneliti senior, terapi ini bisa menjawab masalah besar yang selama ini dihadapi pasien, yaitu sulitnya menjaga kepatuhan minum obat penurun kolesterol. “Banyak pasien berhenti dalam tahun pertama. Jika satu kali terapi bisa memberi efek jangka panjang, itu akan menjadi lompatan besar di dunia medis,” ujarnya.
Peserta uji coba berasal dari Australia, Selandia Baru, dan Inggris, berusia antara 18 hingga 75 tahun. Mereka semua punya kadar lemak darah tinggi meski sudah menjalani terapi maksimal, termasuk beberapa dengan hiperkolesterolemia familial, gangguan genetik yang menyebabkan kolesterol tinggi sejak lahir.
Walaupun hasilnya menjanjikan, tetapi para peneliti menekankan bahwa ini baru tahap awal. Uji klinis fase kedua akan dimulai pada akhir 2025 atau awal 2026 dengan peserta yang lebih beragam untuk memastikan efektivitas jangka panjangnya.
Kolesterol tinggi masih menjadi ancaman global. Di Indonesia, berdasarkan hasil Survei Kesehatan (SKI) tahun 2023, didapatkan prevalensi hiperkolesterolemia sebesar 11,7 persen. Perkiraan kadar kolesterol tinggi pada usia 15–24 tahun sebesar 2,8 persen dan usia 25–34 tahun yaitu 7,8 persen.
Jika terapi gen seperti CTX310 terbukti aman dan efektif, dunia mungkin akan menyaksikan era baru pengobatan penyakit jantung — cukup dengan satu kali tindakan seumur hidup.
Referensi
.jpg)
