10 Obat Paling Mahal di Dunia, Harganya Tembus Jutaan Dolar

Lenmeldy berada di puncak dengan WAC US$4,25 juta untuk satu kali terapi. Obat ini digunakan pada anak dengan bentuk tertentu metachromatic leukodystrophy (MLD) onset dini, penyakit genetik langka yang secara progresif merusak sistem saraf. Nama generiknya adalah atidarsagene autotemcel.

Terapi dibuat dari sel punca darah pasien sendiri. Sel tersebut dimodifikasi agar membawa salinan gen ARSA yang berfungsi, kemudian dimasukkan kembali ke tubuh.

Dalam penelitian jangka panjang dalam jurnal The Lancet, terapi ini dikaitkan dengan peningkatan aktivitas enzim ARSA serta hasil perkembangan motorik dan kelangsungan hidup yang lebih baik dibandingkan perjalanan alami penyakit pada banyak pasien yang mendapat terapi sebelum penyakit berkembang jauh.

Dengan harga daftar sekitar US$3,95 juta, Kebilidi menjadi salah satu terapi gen paling mahal yang pernah dipasarkan di AS.

Defisiensi aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) merupakan penyakit genetik sangat langka yang mengganggu produksi neurotransmiter penting seperti dopamin. Penderitanya dapat mengalami gangguan perkembangan berat, masalah gerakan, hingga kesulitan mencapai kemampuan motorik dasar.

Kebilidi membawa salinan gen DDC yang berfungsi menggunakan vektor AAV2 dan diberikan langsung ke area tertentu di otak melalui prosedur bedah stereotaktik. FDA menyetujuinya pada November 2024 sebagai terapi gen pertama untuk defisiensi AADC.

Nama generiknya adalah eladocagene exuparvovec-tneq.

Hemgenix memiliki harga daftar US$3,5 juta untuk satu kali pemberian. Terapi gen ini memberikan instruksi genetik ke sel hati agar tubuh dapat menghasilkan faktor IX, protein pembekuan darah yang kekurangan pada hemofilia B. Nama generiknya adalah etranacogene dezaparvovec-drlb.

Ada bukti jangka panjangnya. Hasil akhir studi fase III HOPE-B dalam New England Journal of Medicine pada 2026 menunjukkan angka perdarahan tahunan turun sekitar 63 persen selama bulan ke-7 sampai ke-60 dibandingkan periode sebelum terapi. Ekspresi faktor IX juga tetap bertahan hingga lima tahun.

Harga obat Elevidys sekitar US$3,2 juta untuk satu kali infus. Terapi ini menggunakan vektor AAV untuk mengantarkan gen yang menghasilkan micro-dystrophin, versi lebih pendek dari protein dystrophin yang hilang atau tidak berfungsi pada Duchenne muscular dystrophy (DMD). Nama generiknya adalah delandistrogene moxeparvovec-rokl.

Dalam uji fase III EMBARK pada anak usia 4 hingga kurang dari 8 tahun, Elevidys tidak mencapai endpoint utama berupa perbedaan bermakna pada perubahan North Star Ambulatory Assessment setelah 52 minggu dibandingkan plasebo, meski sejumlah endpoint sekunder mendukung adanya efek terapi.

Profil keamanannya juga berubah setelah pemasaran. Pada November 2025, FDA menambahkan boxed warning (peringatan paling serius dari badan pengawas obat) mengenai cedera hati serius dan gagal hati akut, termasuk kasus fatal, serta membatasi indikasi AS menjadi pasien DMD ambulatory usia 4 tahun ke atas.

Zevaskyn memiliki WAC US$3.147.000. Terapi ini berbeda dari infus terapi gen pada umumnya, yang mana sel kulit pasien dikumpulkan, diberi salinan gen COL7A1 yang berfungsi, dikembangkan menjadi lembaran jaringan, kemudian ditempelkan melalui prosedur bedah pada luka kronis akibat recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).

RDEB membuat kulit sangat rapuh karena kekurangan kolagen tipe VII yang membantu merekatkan lapisan kulit.

Dalam uji fase III VIITAL dalam jurnal The Lancet, 81 persen luka yang diterapi mengalami penyembuhan setidaknya 50 persen pada minggu ke-24, dibandingkan 16 persen luka kontrol. Nyeri luka juga berkurang lebih besar pada kelompok yang diterapi.

Nama generik obat ini adalah prademagene zamikeracel.

Lyfgenia memiliki WAC US$3,1 juta. Terapi dibuat dari sel punca darah pasien yang dimodifikasi dengan gen untuk menghasilkan hemoglobin yang memiliki sifat antisickling (mencegah atau mengurangi sel darah merah berbentuk sabit pada pasien anemia sel sabit).

Dalam penelitian awal terhadap 35 pasien dengan anemia sel sabit (sickle cell disease) berat, terapi menghasilkan produksi hemoglobin termodifikasi dan sebagian besar pasien yang dapat dievaluasi tidak lagi mengalami kejadian vaso-oklusif berat dalam periode evaluasi.

Namun, manfaat tersebut harus ditimbang dengan risiko serius. Informasi FDA memuat boxed warning mengenai keganasan hematologi. Kasus myelodysplastic syndrome dan acute myeloid leukemia telah terjadi pada peserta program klinis sehingga pemantauan jangka panjang diperlukan.

Harga daftar Skysona sekitar US$3 juta. Obat ini digunakan untuk memperlambat progresi gangguan neurologis pada anak laki-laki tertentu dengan cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) atau adrenoleukodistrofi serebral. Terapi dibuat dari sel punca darah pasien sendiri yang dimodifikasi dengan salinan gen ABCD1 yang berfungsi.

Akan tetapi, pada 2025, FDA memperketat peringatan setelah keganasan hematologi didiagnosis pada 10 dari 67 peserta uji klinis atau sekitar 15 persen. Indikasi kemudian dibatasi untuk pasien yang tidak memiliki donor sel punca alogenik HLA-matched yang tersedia.

Nama generik obat ini adalah elivaldogene autotemcel.

Rethymic memiliki WAC sekitar US$2,81 juta. Bukan terapi gen, Rethymic terdiri dari jaringan timus donor yang telah diproses dan ditanamkan melalui pembedahan pada anak dengan congenital athymia.

Anak dengan congenital athymia lahir tanpa fungsi timus yang memadai sehingga tubuh kesulitan membentuk sel T dan rentan terhadap infeksi yang mengancam nyawa.

Dalam evaluasi FDA, 76 persen pasien bertahan hidup setidaknya dua tahun setelah terapi, dibandingkan hanya 6 persen anak dalam kelompok riwayat alami penyakit.

Nama generik Rethymic adalah allogeneic processed thymus tissue–agdc.

Zynteglo mempunyai WAC US$2,8 juta, ditujukan untuk pasien beta-thalassemia yang butuh transfusi rutin. Sel punca darah pasien dimodifikasi agar menghasilkan beta-globin fungsional sehingga tubuh dapat menghasilkan hemoglobin dalam jumlah yang cukup dan mengurangi atau menghilangkan kebutuhan transfusi darah.

Hasil jangka panjang yang diterbitkan dalam jurnal Blood pada 2026 menunjukkan 37 dari 41 peserta fase III atau sekitar 90 persen mencapai transfusion independence (pasien tidak lagi bergantung pada transfusi darah rutin untuk mempertahankan kadar hemoglobin atau fungsi tubuhnya), dan manfaat tersebut bertahan hingga pemantauan terakhir.

Studi fase III sebelumnya juga mendapatkan tingkat transfusion independence sekitar 89–91 persen pada berbagai kelompok genotipe beta-thalassemia.

Nama generik Zynteglo adalah betibeglogene autotemcel.

Itvisma menjadi pendatang relatif baru dalam daftar ini dengan WAC US$2,59 juta. FDA menyetujuinya pada November 2025 untuk pasien anak maupun dewasa usia 2 tahun ke atas dengan mutasi SMN1.

Bahan aktifnya pada dasarnya sama dengan terapi spinal muscular atrophy (SMA) Zolgensma, tetapi cara pemberiannya berbeda. Zolgensma diberikan lewat infus intravena pada anak berusia di bawah 2 tahun, sedangkan Itvisma disuntikkan secara intratekal ke cairan serebrospinal sehingga dapat digunakan pada pasien yang lebih tua tanpa dosis berdasarkan berat badan.

Dengan adanya Itvisma, Zolgensma—yang pernah memegang predikat obat termahal di dunia ketika diluncurkan pada 2019—tidak lagi masuk 10 besar berdasarkan harga daftar yang digunakan dalam perbandingan ini.

Nama generik Itvisma adalah onasemnogene abeparvovec-brve.

Hampir semua obat dengan harga jutaan dolar merupakan terapi gen, sel, atau jaringan untuk penyakit sangat langka.

Sebagian dibuat secara individual dari sel pasien. Prosesnya dapat melibatkan pengambilan sel punca, modifikasi genetik, pengujian kualitas yang kompleks, kemoterapi untuk mempersiapkan sumsum tulang, hingga pengiriman kembali produk yang hanya diperuntukkan bagi satu orang.

Terapi berbasis AAV seperti Hemgenix atau Elevidys berbeda lagi: produsen harus menghasilkan vektor virus dalam standar farmasi yang sangat ketat untuk membawa materi genetik ke sel pasien.

Tinjauan mengenai ekonomi terapi gen pada 2026 menyoroti lima karakteristik yang membuat penilaiannya berbeda dari obat biasa, yaitu penyakit yang sangat langka, pemberian satu kali, potensi manfaat yang bertahan lama, biaya awal yang sangat tinggi, serta masalah pembiayaan. Namun, manfaat jangka panjangnya juga sering masih mengandung ketidakpastian karena sebagian terapi baru mempunyai data beberapa tahun saja.

Tinjauan sistematis terhadap evaluasi ekonomi terapi lanjut untuk penyakit langka juga menemukan bahwa cost-effectiveness sangat bervariasi antarproduk. Harga jutaan dolar tidak otomatis berarti suatu terapi pasti sepadan secara ekonomi.

Angka US$4,25 juta pada Lenmeldy atau US$3,5 juta pada Hemgenix merupakan harga daftar, bukan tagihan yang otomatis dibebankan langsung kepada pasien.

Produsen dan perusahaan asuransi dapat membuat diskon, rabat, hingga outcomes-based agreements—misalnya sebagian uang dikembalikan apabila terapi tidak menghasilkan outcome tertentu. Hemgenix, Lenmeldy, Zynteglo, dan beberapa terapi lainnya telah menggunakan atau menawarkan model semacam ini.

Biaya total perawatan bahkan bisa lebih tinggi dari harga obat. Pada terapi sel punca, pasien dapat membutuhkan kemoterapi mieloablatif, rawat inap, pengambilan dan pemrosesan sel, transfusi, hingga pemantauan bertahun-tahun.

Ada pula perubahan pasar yang membuat peringkat terus bergerak. Roctavian, terapi gen hemofilia A yang sebelumnya berharga sekitar US$2,9 juta dan kerap masuk daftar obat termahal, tidak dimasukkan di sini karena BioMarin mengumumkan penarikannya dari pasar pada 23 Februari 2026.

Beberapa terapi baru seperti Kresladi dan Waskyra juga belum dapat diperingkat secara pasti karena harga daftar publiknya belum tersedia saat artikel ini ditulis.

Referensi

Self-Insurance Institute of America, Gene Therapy: Additional Information, 2026, data current as of December 10, 2025.

Orchard Therapeutics, “Orchard Therapeutics Outlines U.S. Launch Plans for Lenmeldy,” diakses Agustus 2026.

Francesca Fumagalli et al., “Lentiviral Haematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy: Long-Term Results from a Non-Randomised, Open-Label, Phase 1/2 Trial and Expanded Access,” The Lancet 399, no. 10322 (2022): 372–383, doi:10.1016/S0140-6736(21)02017-1.

U.S. Food and Drug Administration, “FDA Approves First Gene Therapy for Treatment of Aromatic L-amino Acid Decarboxylase Deficiency,” November 14, 2024.

CSL Behring, HEMGENIX Product Information, 2024.

Steven W. Pipe et al., “Final Analysis of a Study of Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B,” New England Journal of Medicine 394, no. 5 (2026): 463–474, doi:10.1056/NEJMoa2514332.

Jerry R. Mendell et al., “AAV Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: The EMBARK Phase 3 Randomized Trial,” Nature Medicine 31 (2025): 332–341.

U.S. Food and Drug Administration, “FDA Approves New Safety Warning and Revised Indication that Limits Use for Elevidys Following Reports of Fatal Liver Injury,” November 14, 2025.

Abeona Therapeutics, Wholesale Acquisition Cost for Colorado Prescribers: ZEVASKYN, 2025.

Jean Y. Tang et al., “Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Wounds (VIITAL): A Two-Centre, Randomised, Open-Label, Intrapatient-Controlled Phase 3 Trial,” The Lancet 406, no. 10499 (2025): 163–173, doi:10.1016/S0140-6736(25)00778-0.

Bluebird Bio, United States Securities and Exchange Commission Filing, 2024–2025, reporting WAC of US$3.1 million for Lyfgenia, US$3.0 million for Skysona, and US$2.8 million for Zynteglo.

Julie Kanter et al., “Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease,” New England Journal of Medicine 386, no. 7 (2022): 617–628, doi:10.1056/NEJMoa2117175.

U.S. Food and Drug Administration, “FDA Approves Required Labeling Changes for Increased Risk of Hematologic Malignancy Following Treatment with Skysona,” August 7, 2025.

U.S. Food and Drug Administration, Summary Basis for Regulatory Action: RETHYMIC, October 8, 2021.

Janet L. Kwiatkowski et al., “Long-Term Efficacy and Safety Results of Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Transfusion-Dependent β-Thalassemia,” Blood 147, no. 19 (2026): 2203–2214, doi:10.1182/blood.2025029196.

T. A. C. et al., “Gene Therapy and Cost-Effectiveness Analysis: Current Issues and Future Research,” 2026.

Marianna Serino et al., “Pharmacoeconomic Profiles of Advanced Therapy Medicinal Products in Rare Diseases: A Systematic Review,” Healthcare 13, no. 15 (2025): 1894, doi:10.3390/healthcare13151894.